“新药研发十年十亿美元，时间都去哪了，钱都去哪儿了？”

本篇文章4540字，读完约11分钟

动脉网计划整理新药开发的大致趋势，用数据+例子的方法还原新药开发的价格结构。 本文的第一观点如下

新药的研究开发大致分为4个阶段，平均需要10年以上，成功率不到1/10。

2 .创新药的研究开发是药企提高竞争力的重要方式，头部跨国药企业的平均研究开发/销售收入超过20%。

3、根据国内的例子，国内药企已经具有一定的创新能力，创新药具有广阔的市场。

4、创新药的研发价格结构中，临床试验最“烧钱”，人员报酬、设备价格如下，ⅳ期研究价格也不高。

5、国内从政策到市场都加强了“补习”，创新药的研究开发能力显着提高，成果将在今后几年逐步完成。

新药的开发成功率不到1/10

新药的开发大致分为4个阶段:药物早期探索阶段、临床前研究阶段、临床试验阶段、批准上市阶段。

药物早期探索阶段的首要工作包括目标疾病的选择、目标靶点的明确化、先导化合物的选定、先导化合物的优化等。 这个过程时间不定，通常研发机构根据前人进行研究，保证可行性。

临床前研究阶段的第一项事业包括明确候补药物、动物实验、药学研究等，这个过程一般需要36年。

临床试验阶段的首要业务包括I-iii临床试验、医学统计和数据观察等，这个过程一般需要6-7年，保证数据的完善、正确性。

积极的临床试验结果出来后，需要向药监部门报告，注册生产销售，上市后进行iv期的实验，进一步验证药物的安全性、比较有效性、副作用等。

新药的研究开发过程
一般来说，一种药物从研究开发到上市需要10年以上，在4个阶段的任一阶段都发生了很大的错误，再次重复。

普遍来看，在新药研发的4个阶段中，临床试验阶段的淘汰率最高，其中ⅰ期临床成功率在65%左右，ⅱ期临床成功率在35%左右，ⅲ期临床成功率在20%左右，累算，临床试验阶段成功率在10% 在肿瘤等特定行业，新药开发的成功率更低。

高研发投资是保持长期竞争力的唯一途径

从全球数据来看，竞争力强的跨国药企在研发方面的投资也相对较高。 数据显示，全球研发投入前十大药企的年研发/销售收入基本在20%以上，高达45%。

年全球研发投入top10药物企业
数据源:企业公告、美内网、动脉网整理 。

从国内数据来看，药企的研发投入相对较低，大多在7%以下，最高也不过12.71%。

年国内研究开发投入top10药企业
数据来源:企业公告、美内网、动脉网整理

跨国公司的全球竞争力与其高研发投入无关，持续的研发投入促进了优质的药物生产，诞生了“重磅炸弹”。 有些制药公司的药在世界上实现了100亿美元以上的销售额，能领导市场几年，给公司带来丰厚的利润。

通过工业化、标准化的研究开发过程，跨国药企实际上将新药研究开发的风险转化为“概率”。 既然有10%的成功率，如果一直投入，总是能产生高质量的创新药。

但是，天然对风险的厌恶，也给药企投入研发的结构和方法带来了一些变化。 首先，他们偏向于患者多、治疗周期长或消费大的治疗行业，如肿瘤、心脑血管、抗感染等，忽略了对有点罕见的疾病、边缘性疾病的指控。

另外，比较同一靶点开发类似的新药，改变药物分子的晶型绕过专利的方法也很常见。

其次，合同开发的方法出现在医药研究开发中，崛起，一般用“成果”支付的方法进行共同开发。 大型药物企业向合同研发组织( cro )输出其研究开发标准和流程，将固定价格转换为可变价格，约定有成果后，进行共同开发以获得商业价值。

为新药开发提供技术和管理支持的商业模式也开始出现，包括患者招募、实验数据管理、现实世界研究等，这些有助于降低新药开发的价格，提高新药开发的效率。

当然，更重要的是仿制药的兴起，仿制药可以省略前期的药物发现、临床实验的过程和资金价格，提高成功率。 价格上也容易被市场接受。 以美国为例，仿制药占88%的处方量，满足政府医疗保险、商业保险企业对质量好廉价药物的指控。

另外，在“老药新用”的研究方向开始崭露头角，专利到期的药物中并用新的适应症和几种药物的方法发现新药，也是廉价高效的新药开发手段。

创新贝达药业、药企高质量样品

上面论述了创新药的研究开发流程和头部公司的创新投入，接下来我们来看看国内的例子贝达药业。 该药企业的创新药产品和业务比较单一，而且在上市企业，数据公开，可以详细讨论。

贝达药业成立于2003年，由海归博士团队设立。 其主要产品是埃克美尼，埃克美尼最适合表皮生长因子受体( egfr )基因具有敏感变异的局部晚期或转移性非小细胞肺癌( nsclc )患者一线治疗，治疗过去接受至少一种化疗方案

埃克替尼于年上市，获得了非常好的市场表现，，年销售收入为4.75，7.03，9.13亿元，年销售额突破10亿元，超过55万箱。

贝达药业-收入结构
数据源:企业年报，动脉网整理

年11月，贝达药业在创业板上敲钟，卡姆纳贡献了98%以上的销售额，毛利率超过99%。 卡姆娜理解是促进贝达药业上市的药品。

贝达药业-年净利润数据
数据源:企业年报，动脉网整理

年2月，埃克替尼进入国家医疗保险目录，价格调整后销售量增加42.87%，基本弥补了降价带来的冲击，实现了“价格交换量”，实现了每年10.26亿元的销售。 事实上，在进入国家医疗保险目录之前，凯美纳在一些地方纳入了医疗保险的清算范围，价格已经调整。

埃克替尼最近三年的销售情况
数据源:企业年报，动脉网整理 。

据年报报道，替罪羊上市以来累计销售额达到45.18亿元，累计15.5万名患者服用替罪羊。 年第一季度，替尼的销售额比上年增加20%以上，随着各省医疗保险的跟进，替尼有望继续获释。

临床实验中最“烧钱”的是免费送药

作为a股市场第一家以创新药为主要业务的上市企业，贝达药业是研究国内创新药企业的高质量样品。 作为上市企业，由于其财务披露也比较详细、准确，我们可以从贝达药业的招商引资书、年报、申报书等材料分析新药开发的价格结构。

药审中心的数据显示，盐酸埃克替尼(凯美纳)于2005年12月提出临床申请，于2006年6月获得批准。

根据临床试验数据中心的资料，盐酸埃克替尼对多种不同肿瘤患者特别是非小细胞肺癌患者I期、iia期的临床研究于2007年11月得到浙江大学医学院附属第一医院伦理委员会的批准，采用非随机对照试验方法设计了实验。 在这个实验中，来自多个小组共计71人参加了实验。 试验于2009年12月结束。

同期，盐酸埃克替尼ⅰ期的研究于2007年8月至2008年7月在北京协和医院进行，两组16人参加了实验。

埃克替尼于年8月申请生产，年6月批准。 即前两个临床试验数据表现良好，具备批准的生产条件。

业界相关人士根据领域通行的临床患者招募、医院补助金、药品消耗品等费用的估计，估计埃克替尼上市前的临床试验价格在1.5亿元左右。

除了临床试验价格，药物研发的价格还包括研发人员的报酬、前期研究、设备购买、现场建设等，这些可以从招商引资书中找到答案。

根据招商引资书，贝达药业年末的固定资产为8779万元，年末为8627万元，考虑到固定资产代表设备、现场等的投入，不一次性重复投入，因此研发阶段这笔支出不超过亿元。

贝达药业，年人员报酬1130万，1388万元，按5年研发周期计算，累计研发人力支出5000万元左右。

因此，埃克替尼的总研究开发费用可以评价为2.5-3亿元左右。 其中，临床研究是最“烧钱”的。

数据显示，累计进入免费给药人数50440人，累计给药2744281箱，该数据比同步外显子的销售量多，也可以看作是重要的价格。

根据招商引资书，从年度1-6月，埃克钦宁ⅳ期临床免费药品使用价格分别为873.14万元、1688.22万元、2581.65万元及1624.64万元，均在本期进行费用化解决。

根据这个计算，发售以来，埃克尼的免费药品使用项目的总价格约为1亿元左右，但这并不是完全按照iv期的实验价格计算的，市场宣传也是重要的目的，不同的是会计解决方法。

值得注意的是，埃克替尼的同类产品吉菲替尼(以利沙)和阿罗替尼(特洛伊)进行了类似的宣传项目，阿斯利康和中华慈善组织成立了易瑞沙慈善捐赠项目，于2007年正式启动。 罗氏和中华慈善大会开展了外景慈善捐赠项目，于2008年开始。

当然，埃克替尼的例子并不完全代表创新药的开发价格和研发结构。 首先，其成药理念对吉菲替尼和阿罗替尼是“me too”的创新药，完全不需要自己寻找目标，从零开始进行化合物筛选，因此价格比较低。 另外，考虑到国内的人工费、资源价格，埃克替尼的总价格也相对较低。

但是，从贝达药业的例子也大致了解了创新药研究开发的第一价格和第二价格，以及价格结构，为新药投资提供了目标价值。

吉菲替尼、阿罗替尼和埃克替尼三大药物比较
数据来源:药品使用参考，药智网，1药网，动脉网整理

处理“药神”难题:政策完整，产业跟进，资本促进

“我不是药神”暴露了国内创新药供求不平衡的现状。 创新药大多由跨国药企开发，他们拥有足够的定价权，即使在世界上实行统一的定价，对于收入发达国家高的中国患者来说，也有很大的负担，因此患者转移到低价的印度仿制药。

为什么印度能生产廉价的仿制药，与其医药政策环境无关。 最重要的是专利强制许可。 即，在原研制造商的药品专利失效之前，印度政府为了允许本国公司仿制药，保障国民的药品使用，印度成为了专利药的“禁止区域”。

但是，由于专利保护制度、贸易规则等因素，我国虽然有这项法律，但没有执行过。

处理“药神”问题有三种方法。 第一，增强我们自己的创新药研究开发能力，以国内公司的价格特征和竞争特征，可以提供更好的创新药产品。 第二，通过降低跨国公司创新药的价格，包括关税、增值税、价格谈判等。 其三，医疗保险大病救济、商业保险、慈善捐赠药等完全的社会保障制度。

事实上，这三个方面也确实是我们在做的。 例如，药审改革可以从“处理积压”向“鼓励创新”转变，创新药进入绿色通道，优先审批。 例如，包括鼓励药品医疗器械创新、实施mah制度、变更临床试验机构备案制、同意国际多中心临床试验数据、药品专利链接制度、鼓励cro、cmo快速发展等政策和措施，为创新药的快速发展提供辅助支持

降低包括医疗保险谈判“按价格改变量”在内的创新药的价格，而且我国从5月1日开始实行抗癌剂“零关税”。 6月20日，国务院常务会议还明确了国外加快新药批准、实行抗癌剂降价措施、加强紧缺药供给保障等措施。

政策完整，产业跟进，代表于恒瑞医药( 600276，股票吧)、复星医药( 600196，股票吧)、石药集团、科伦药业( 002422，股票吧)、天士力( 600535，股票吧)、贝达药业等

从资本水平来看，/年以来，vc/pe资本进入创新药行业进入持续增长时间。 动脉网数据显示，年来，国内新药行业发生融资323件，金额约320亿元，平均单一融资金额接近亿元，还举办了信达、联盟科、歌礼、再鼎、百济神州等头部公司。

政策完善，产业跟进，资本补助，国内创新药走在持续增长的道路上。 在未来，“药神”这样的替代英雄也会变少。

本文首次发表在微信公众平台动脉网上。 文案是作者个人的观点，不代表网络的角度。 投资者据此，风险请自己承担。